כלים למתן תרופות

אין "תרופה" ל-PBC. הטיפול המורשה היחיד הוא מנה של 10-15 מ"ג/ק"ג ליום של חומצת מרה – חומצה אורסודאוקסיקולית (ursodeoxycholic acid – Ursofalk). ניתוח שיטתי של התוצאות של ניסויים מבוקרים של חומצה אורסודאוקסיקולית במקרים של PBC מצביעה שישנה האטה מסוימת בהתקדמות המחלה, אך עם תרומה מועטת לטיפול בתסמינים. הטיפול בחומצה אורסודאוקסיקולית הוא באופן מפתיע ללא תופעות לוואי שליליות. לא קיים קונצנזוס לגבי האם יש לטפל באמצעות חומצה אורסודאוקסיקולית בחולים אשר ידוע שיש להם PBC, אך הם אסימפטומטיים, ואם כן, לאורך כמה זמן. עלות הטיפול הנוכחית היא באזור 1,500$ לשנה.

בגלל הטבע החיסוני של המחלה, מספר טיפולים המדכאים את מערכת החיסון (אימונו-סופרסיביים) נבחנו בניסויים קליניים בעשרים השנים האחרונות. רוב הטיפולים לא הראו כל יתרון, או שהראו תופעות לוואי בלתי רצויות, או גם וגם. מספר ניסויים מבוקרים, לדוגמה של חומצות מרה אחרות, קורטיקוסטרואידים וטיפולים אחרים מתבצעים כיום – בדרך כלל בשילוב עם חומצה אורסודאוקסיכולית. בגלל ההתפתחות האיטית והבלתי צפויה של המחלה, קשה לפרש את תוצאות הניסויים בצורה שתאפשר להמליץ לסובלים מהמחלה לעשות שימוש בטיפול. חלק מהחולים יכולים להישאר אסימפטומטיים למשך עשרים שנה, בזמן שאחרים יכולים לעבור ממצב אסימפטומטי למצב מורכב (יתר לחץ דם שערי) או אפילו מוות ממחלת כבד בתוך שנה או שתיים. בנוסף, התסמינים הקשים של עייפות ותשישות ולעתים גירוד יכולים להיות בחוסר פרופורציה לסטיות מהנורמה בתחום ההיסטולוגי והביוכימי. התסמינים האלה לא בהכרח מגיבים לחומצה אורסודאוקסיכולית, או לטיפולים אחרים שכרגע מתבצע בעניינם מחקר. עם זאת, הטיפול בחומצה אורסודאוקסיכולית משפר את בדיקות תפקודי הכבד ברוב המכריע של המקרים.

כמו מחלות כבד סופניות אחרות, השתלת כבד היא אופציה מקובלת עבור אנשים הסובלים מ-PBC במצב מתקדם. התוצאות העדכניות להשתלת כבד לחולי PBC הן טובות יותר מכל קבוצת מחלות אחרת. עד תשעים אחוזים מהחולים שבוצעה בהם השתלת כבד כתוצאה מ-PBC יישארו בחיים לאחר שנה אחת, שמונים אחוזים יישארו בחיים לאחר חמש שנים, עם איכות חיים טובה. תזמון מועד ההשתלה הוא קשה. כמו מחלות כבד אחרות, ההחלטה האם להציע השתלה ומתי לבצע את ההשתלה היא שילוב של ההערכה של הפרוגנוזה ללא השתלה (אורך החיים), חומרת התסמינים (איכות החיים) והאיזון בין הסיכונים בביצוע השתלה לבין הסיכונים באי-ביצוע השתלה.

אילו טיפולים זמינים למאפיינים אחרים של PBC?

גירוד:

הטיפול הראשוני הטוב ביותר הוא עם כולסטיראמין (Cholsetyramine – Questran). למעלה ממחצית מהמטופלים עם גירוד מגיבים לטיפול הזה אשר מפריע לחילוף החומרים בכבד, וייתכן שמשפיע על חילוף חומרי המרה, הקשור לגירוד. כולסטיראמין יכול לגרום לשלשול הקשור למינון התרופה. כולסטיראמין קושר בין חומצות המרה לתרופות אחרות, ולכן אין לקחת אותו באותו זמן עם חומצה אורסודאוקסיקולית, או כל תרופה רגילה אחרת. טיפולים משניים כוללים ריפאמפיצין (Rifampicin), נלטרקסון (Naltrexone) וחומרים אחרים. יש לשים לב שהחומרים האלה יכולים להיות רעילים לכבד ולהוביל לתופעות לוואי משמעותיות, ויש לעשות בהם שימוש תחת הנחיית מומחה. עור יבש הוא מאפיין נוכח של גירוד, אז שימוש בתכשירי לחות לעור הוא מומלץ ביותר.

עודף כולסטרול:

לחלק מהחולים יש רמת כולסטרול גבוהה בדם. כמו עם חולים אחרים ניתן וצריך לטפל בכך – עדיף עם פיבראט או סטטין אך יש לזכור שרמת הכולסטרול הגבוהה יכול להיות בשל ליפו פרוטאין X וישנן ראיות מעטות של סיכון מוגבר לסיבוכים לבביים.

אוסטיאופורוזיס:

בשל העובדה שהסובלים מ-PBC הן לרוב נשים בגיל הבלות, וכי מחלת כבד קולאוסטטית יכולה לתרום לאוסטיאופורוזיס, יש לתת את הדעת על הערכת צפיפות מינרלים בעצם (DEXA Scan). אם החולה סובל מאוסטיאופורוזיס, יש לטפל באופן זהה לכל מטופל אחר הסובל מאוסטיאופורוזיס.

מרשמים לחולי PBC:

באופן כללי, תפקודי כבד נשמרים היטב עד לשלב מאוחר בהתפתחות המחלה. המשמעות היא שניתן לרשום את רוב התרופות באופן נורמלי. בגלל ש-PBC היא הפרעה קולאוסטטית, לא ניתן לרשום הורמונים מיניים ללא אינדיקציה ברורה. פאראצטמול הוא בד"כ בטוח בכל שלבי המחלה אך לא צריך להינתן במינון של יותר מ- 3 גר' ליום. ניתן להשתמש בתרופות אחרות באותו אופן בו נעשה בהן שימוש עם מחלות כבד אחרות.